如影随形

干细胞疗法正在领导日本的医疗变化

发布时间：2025-04-30 09:21编辑：365bet网址浏览（55）

◎记者张王在2006年，干细胞科学家Shinya Yamaakawa赢得了2012年诺贝尔生理学或医学奖，用于在强制多能干细胞（IPS细胞）中重编程成人细胞。基于此结果，来自日本各地植物细胞的研究人员在视网膜条，心肌片或神经元簇中以治疗失明，心脏和反向神经退行性病变。早期临床试验表明，这些细胞在治疗各种疾病（例如帕金森氏病或脊柱损伤）方面确实有用。现在，经过将近二十年的努力工作和起义，日本希望将这些治疗带入市场。根据大自然，全球IPS细胞进行了60多次正在进行的临床试验，其中约有三分之一在日本进行。眼科疾病在2014年取得了临床成功，科比眼科医院的眼科医生卫报高桥（Guardian Takahasi）使用了源自IPS细胞的细胞来治疗黄斑变性。她拿起SK在70岁的女性患者的细胞中，将其敦促进入IPS细胞，然后将其培养为视网膜细胞，然后将其移入患者的眼睛中。高桥马萨托说，这些细胞存活了十年，以防止患者进一步失去视力。 但是，自动细胞疗法及时且昂贵，具有较大的细胞，需要侵入性手术。高桥马萨亚奥（Masayayo Takahashi）希望创建一种商业可行的疗法，该疗法使用可以产生供体细胞并找到种植较少的细胞的细胞。他试图通过小切口在视网膜中种植2厘米长的栽培细胞条，长2厘米，厚度为200微米。今年3月发布的结果表明，这三名患者在细胞外科一年后仍然活着和安全。这样的结果可能来自视网膜对变化的自然抵抗。眼睛的其他部位可以从细胞疗法中受益很多，例如角膜，由干细胞群体维持，并且不断重建。去年11月，大阪大学眼科医生Yuki Nishida在四名患者的Graft中种植了IPS细胞衍生的捐赠者，其中三名继续改善他们的视力。它建立了创业公司Raymei计划在SUSOD内批准为期三年的临床试验。神经组织生活的新发展。神经组织的生命变化始终是IPS细胞应用的重要方向，但它也充满了挑战。京都大学IPS细胞研究与应用中心主任Jun Takahash在2018年领导了一项试验，他们使用供体IPS细胞治疗帕金森氏病。 4月16日在《自然》杂志上发表的结果表明，经过两年治疗后，至少有四名患者显着改善了症状，例如寒冷和僵硬的运动。患者源于需要帮助独立生活而无需服用常规药物的帮助。另一个涉及12名患者的测试也18个月后，病人运动能力的改进。东京Keio大学的干细胞科学家Eiyuki Okano展示了IPS细胞的另一种潜在用途。在2019年至2023年之间，Eiyuki Okano团队使用供体IPS细胞治疗四名脊柱损伤患者。现在，2018年3月的最初结果表明，一个瘫痪的患者可以独立站立并学会走路，另一名患者的手臂和腿上有一些肌肉可以移动但无法忍受，而另外两名肌肉也没有显着改善。干细胞疗法的安全性类似于将来的试验的安全性。但是日本的批准方法相对容易。 2013年，日本引入了一种系统，如果已证明没有重大安全问题并且可以有效，则将获得条件edIT的批准。一些研究人员表示对日本快速批准过程和相关项目的担忧。去年，由于临床有效性失败或未能再现测试结果，撤销了批准条件的两个条件。尽管尚未得到完全批准，但IPS细胞疗法行业已积极扩大其劳动力，以满足预期的高需求。 Sumitomo Pharmaceutical在2018年建立了第一个供体IPS细胞产品制造设施，并支持了许多早期试验，包括为帕金森氏病测试提供了移植细胞。但是，IPS细胞疗法的最终愿景是租赁回到理想化的自动移植状态，旨在降低拒绝风险，避免长期使用免疫抑制药物，同时解决现有的道德问题。尽管有680多人参加了来自世界的IPS细胞产品试验，但只有11人将接受自动移植。目前，干细胞疗法已被证明一般而言。尽管担心创建IPS细胞的过程可能会增加癌症的风险，但仍提供了护理，以确保没有多能细胞在移植物中留下多多能细胞，并且将在移动前筛选细胞以进行癌基因突变。但是，恐惧仍然存在。最近的测试也引起了人们的关注。一名73岁的男子计划接受源自角膜palateoob细胞移植的供体IPS细胞，以肿胀。转移前的序列被发现去除EP300基因，这被认为是肿瘤性变化。尽管实验室研究表明，含突变的细胞不容易受到肿瘤的影响，没有发现不良事件，但研究人员仍然决定结束测试。该事件可能会促使日本调节器要求所有试验在移动之前执行整个基因组序列。但是越来越多的研究人员对干细胞疗法保持有信心，这认为对IPS细胞的大量投资将会最终付款。